第6回国際ライソゾーム病フォーラム[The 5th International Forum of Lysosomal Disorders]

プログラム

プログラム 日程表

3月30日(木)16:00-18:40 会場:東京慈恵医科大学2号館1階講堂

基調講演、特別講演

Welcome Lecture
Prof. Y. Eto(Southern Tohoku/Neuroscience Institute/Jikei Univ)
Welcome Greeting
Prof. Senya Matsufuji(Jikei Univ.)
Genetics,Genomics & Omics: Impact on Genetic Diseases
Prof. R.Desnick(Mt. Sinai Medical Center, USA)
Advances in Gene Therapy for Lysosomal Diseases – Trials and Tribulations
Prof. B. Bigger(Manchester University, UK)
The Golden Age of Rare Disease Treatment
Dr. E. Kakkis(Ultragenyx, CEO&President, USA)
Life Science Development in Japan
Prof. R. Morishita(Univ. of Osaka)

3月31日(金)8:30-18:50 会場:東京プリンスホテル、マグノリアホール

教育講演、招待講演

Fabry Disease: History, Subtypes and Treatment
Prof. R. Desnick(Mount Sinai Medical Center, N.Y.)
Biomarkers of Fabry disease
Prof. J. MFG Aerts(University of Leiden, Netherlands)
Management of Fabry disease(Tentative title)
Prof. R.J. Hopkin(Cincinnati Children Hospital, US)
Measuring cardiac involvement in Fabry disease and the use of AI
Prof. J. Moon(Barts Heart Centre (BHC), UCL, UK)
Proteomics of Fabry disease
Prof. S. Bekri(Rouen Univ. France)
Lysosomal Acid Lipase: Deficiency diseases, and roles in cholesterol metabolism and immune function
Prof. G. Grabowski(Cincinnati Univ.)
Inflammation mechanisms of Gaucher disease, biomarkers and therapeutic targets
Prof. P Mistry(Yale University, New Haven, US)
Chaperon treatment of Fabry disease
Prof. D. Hughes(Royal Free Hospital London, UCL, UK)

ワークショツプ I ファブリ病最近の進歩

Prof. R. Desnick(Mt. Sinai Univ)
Dr. M. Kobayashi(Jikei Univ.)
Dr. K. Tsuboi(Nagoya(entral Hospital))

ワークショツプ II ゴーシェ病 の最近の進歩

Prof. P. Mistry(Yale Univ、US)
Prof. HW Yoo(AMC, Korea)
Dr. A. Narita(Tottori Univ)
Dr. K. Sakurai(Jikei Univ.)

ワークショップ III ムコ多糖症の最近の進歩

Prof. R.Giugliani(UFRGS、Brazil)
Dr. M. Kosuga(NCCHD)
Prof .T. Hamazaki(Osaka Metropolitan Univ)

ワークショプ IV ライソゾーム病の新しい治療戦略

新しいライソゾーム病の治療戦略
Prof. P. Harmatz(UCSF, US)
ポンぺ病の新型酵素治療
Dr. K. Ishigaki(Tokyo Womens Med.Univ.)

4月1日(土)8:10-14:40 会場:東京プリンスホテル、マグノリアホール

教育講演、招待講演

Basic Pathology for Lysosomal Diseases
Prof. N.Sakai(Osaka Univ.)
Stem Cell Gene Therapy for Childhood Dementias – A Sanfilippo Story
Prof. B. Bigger(Manchester Univ.)
A decade of eliglustat SRT transforming care of Gaucher disease
Prof. P. Mistry(Yale Univ. US)
Newborn screening of LSD In ASIA:Newborn screening of LSD In ASIA
Prof. Y.H Chien(Natinal Taiwan University, Taiwan)
Newborn screening of LSD In ASIA:Current situation in Japan
Prof. K. Nakamura(Kumamoto University, Kumamoto)

ワークショツプ V CNS治療の最近の進歩

CNSの酵素治療
Prof. R. Giugliani(UFRGS、Brazil)
ムコ多糖症の髄注治療
Prof. T. Okuyama(Saitama Med. Univ.)
CNL2- 髄注酵素治療-
Dr. K. Eto(Tokyo Womens Med. Univ.)

ワークショツプ VI ライソゾーム病の遺伝子治療の進歩

わが国の遺伝子治療の現状ー
Dr. M. Onodera(NCCHD)
AAV遺伝子治療
Prof. T. Yamagata(Jichi Univ.)
ムコ多糖症II 遺伝子治療
Prof. H. Kobayashi(Jikei Univ.)

ワークショツプ VII ライソゾーム病の新生児スクリーニング

USでの NBSの現状
Prof. Mei Baker(Professor, University of Wisconsin, US)
台湾でのNBS
Prof. Y.H. Chien(National Taiwan Univ.)
我が国のNBS
Prof. K. Nakamura(Kumamoto Univ.)